他替瑞林是一種垂體激素釋放興奮藥,由Tanabe Seiyaku(日本)公司研制開發,2000年9月首次在日本上市,是目前臨床用於改善脊髓小腦變性患者的運動失調最為有效的藥物。他替瑞林片(Taltirelin)是世界上第一個批準的口服促甲狀腺素釋放激素(TRH) 。
脊髓小腦性共濟失調(SCAs)是一大類由於遺傳因素造成的神經系統變性疾病,多為常染色體顯性遺傳,占神經系統遺傳性疾病的10% ~ 15% ,患病率為1 ~4/10萬,可見於各種族。SCAs 有明顯的遺傳異質性和基因多效性,使得患者的臨床表現錯綜復雜,因此臨床分型很難描述各型之間的特點,隨著分子生物學、遺傳學檢查手段的發展,建立在基因診斷基礎上的SCAs 分類已成為診斷和鑒別遺傳性小腦性共濟失調亞型的標準,目前已有30多種SCAs 的致病基因被定位,按照各亞型被發現的順序依次被命名。
一項雙盲隨機安慰劑對照3期臨床研究中,427例脊髓小腦變性病人隨機接受本品一日2次,每次5mg或安慰劑,連用28~52周。本品組累計變化率為27.7%,而安慰劑組為47.1%,共濟失調的總改善率本品組顯著優於安慰劑組(P<0.004)。充分證明瞭他替瑞林片的治療效果,在相關實驗中發現該藥常見的副作用為惡心、胃不適、嘔吐等。
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